阿西米尼（Scemblix）治疗白血病的效果
一项1期剂量递增研究（NCT02081378）中，招募了9名加速期慢性粒细胞白血病（CML）患者和141名慢性期患者，对至少两种先前的ATP竞争性酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）有耐药性或不可接受的副作用。主要目的是确定腹水的最大耐受剂量或推荐剂量（或两者兼有）。每天给药一次或两次（剂量为10-200mg）。

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结果：患者接受了大量预处理；70％（150名患者中的105名）至少接受过三次TKI。腹水未达到最大耐受剂量。在慢性期CML患者中，基线时没有完全细胞遗传学反应的31人（54％）有完全的细胞遗传学反应；34名（92％）血液学复发的患者具有完全的血液学反应。

48％的可评估患者在12个月内实现或维持了主要分子反应，其中14名患者中有8名（57％）被认为对普纳替尼有耐药性或不可接受的副作用。

在基线时，5名T315I突变患者（28％）获得或维持了12个月的主要分子应答。临床反应持久；44例患者中有40例维持了主要分子应答。剂量限制性毒性作用包括无症状的脂肪酶水平升高和临床胰腺炎。

结论：阿西米尼（Scemblix）在对TKIs有耐药性或不可接受副作用的严重预处理CML患者中具有活性，包括波纳替尼失败的患者和T315I突变的患者。

阿西米尼（Scemblix）的作用功效
阿西米尼（Scemblix）能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂。

阿西米尼（Scemblix）的副作用
阿西米尼（Scemblix）的副作用常见的包括皮疹、疲劳、腹泻、恶心、肌酸激酶、丙氨酸氨基转移酶、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、脂肪酶、甘油三酯升高、淀粉酶、血小板计数减少、中性粒细胞计数和血红蛋白等，建议患者在医生的指导下用药，对症治疗。
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