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该项批准是基于一项Ivosidenib(艾伏尼布)单药治疗新诊断的具有IDH1突变AML的开放性、单臂、多中心临床试验(AG120-C-001试验,NCT02074839)。入组患者年龄至少75岁或符合以下标准中的至少一项:基线ECOG评分≥2,严重的心脏或肺部疾病,肝功能不全且胆红素>正常上限的1.5倍,或肌酐清除率<45mL/min。28例患者的中位年龄为77岁(64-87岁),其中22例(79%)患有与治疗相关的AML或AML伴有骨髓增生异常相关的变化。Ivosidenib(艾伏尼布)以每日500mg的剂量口服给药,直至疾病进展、发生不可耐受的毒性或造血干细胞移植。28例患者中有2例在服用Ivosidenib(艾伏尼布)后接受了干细胞移植。
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疗效基于完全缓解(CR)或完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)的速度、CR+CRh的持续时间以及从依赖输血到不依赖输血的转换率。在28名患者中,有12名(42.9%)患者获得了CR+CRh;在17名依赖输血的患者中,有7名(41.2%)患者不再依赖输血,时间持续至少8周。

在至少25%的患者中发生的不良反应有腹泻,疲劳,水肿,食欲减退,白细胞增多,恶心,关节痛,腹痛,呼吸困难,分化综合征和肌痛。**信息中包含黑框警告,提醒医疗专业人员和患者有可能发生危及生命或致命的分化综合征的风险。

Ivosidenib(艾伏尼布)推荐剂量为每日口服500mg,可与或不与食物同服,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。对于没有疾病进展或未出现不可耐受的毒性的患者,建议至少治疗6个月。

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  相关医疗知识了解  :

 凡养小儿,皆微惊以长其血脉,但不欲大惊,大惊乃灸惊脉,若五六十日灸者,惊复更甚,生百日后灸惊脉乃善。儿有热不欲哺乳,卧不安,又数惊,此痫之初也,服紫丸便愈,不愈复与之。儿眠时小惊者,一月辄一,以紫丸下之,减其盛气,令儿不病痫也。

  儿立夏后有病,治之慎勿妄灸,不欲吐下,但以除热汤浴之,除热散粉之(除热汤、散,见下编伤寒条中),除热赤膏摩之,又以膏涂脐中,令儿在凉处,勿禁水浆,常以新水饮之。